Faz III çalışmalar birkaç yüzden birkaç bin hastaya kadar çok daha büyük bir grubu içerir ve yeni bir ilacın orta ila uzun vadeli değerlendirme altında güvenli ve etkili olduğunun kabul edilip edilemeyeceğini belirlemeye yardımcı olur.
Bir Faz III çalışmanın hedefleri şunlardır:
- Faz II çalışmalar sırasında elde edilen sonuçların güvenliliğini ve etkililiğini doğrulamak
- Yeni ilacın rakiplerinden üstün olup olmadığını görmek için yeni ilacı diğer bileşiklerle; plasebo ile (yeni bir ilacın inaktif bir versiyonu), veya diğer standart tedavilerle karşılaştırmak.
Faz III çalışmalar diğer onaylı tedavilerle kombinasyon halinde uygulandığında yeni ilacın etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmek için de kullanılabilir.
