Faz II çalışmalar ilacın tedavisi için geliştirildiği rahatsızlığa sahip yüz ila üç yüz kişilik bir hasta grubunda etkililiği ve güvenliliği test eder. Sağlıklı gönüllüler çalışmaya alınmaz. Bazı Faz II çalışmalar genellikle ilacı farklı popülasyonlarda ve farklı endikasyonlarda test etmek amacı ile yapılır. Faz II çalışmalarda hastalar yakından takip edilir, fakat hastaların araştırma merkezlerinde kalması gerekmez.
Bir Faz II çalışmanın hedefleri şunlardır:
- ilacın kısa vadeli etkililiğini ve güvenliliğini değerlendirmek,
- ilaca ait en uygun doz aralığını belirlemek (ilacın en az yan etkiyle en fazla etkililiğine sahip olduğu dozu bulmak).
